Teste
envolveu três jovens voluntários com doença
congênita hereditária. Condição
genética rara afeta 1 em cada 80 mil pessoas.
Graças a um vírus manipulado geneticamente,
cientistas americanos conseguiram melhorar a sensibilidade
visual de três pacientes cegos. Os resultados trazem
esperança de que um dia uma doença congênita
que causa a cegueira possa ser combatida de forma eficiente.
A enfermidade que vitimava os três jovens pacientes
era a amaurose congênita de Leber (ACL). Trata-se de
uma doença hereditária que afeta 1 em cada 80
mil pessoas, em média. Ela está ligada a uma
deficiência em um gene, chamado RPE65, que faz com que
o organismo deixe de produzir uma proteína que ajuda
a regenerar a pigmentação da visão. Sem
ela, as vítimas da doença perdem a capacidade
de ver já nos primeiros poucos meses de vida.
Os cientistas liderados por Artur Cideciyan, da Universidade
da Pensilvânia, nos Estados Unidos, tentaram resolver
o problema com um método até hoje considerado
controverso: terapia genética.
A idéia parece inofensiva: introduzir um gene que
esteja "em falta" no organismo, para que tudo volte
a funcionar corretamente. O problema é como inserir
esse gene. Normalmente, o método mais eficiente é
por meio de um vírus. Só que nem sempre as coisas
correm bem.
É famoso o experimento de terapia gênica para
tratamento do fígado que matou o jovem voluntário
Jesse Gelsinger, então com 18 anos, em 1999. A comoção
com o caso, ocorrido na mesma Universidade da Pensilvânia,
atrasou as pesquisas por muitos anos e motivou a adoção
de protocolos muito mais radicais para a condução
desses experimentos.
Com isso, o campo andou a passo de tartaruga, e só
agora começa a mostrar seu potencial novamente. Desta
vez, com resultados positivos.
Os experimentos com os voluntários humanos só
vieram depois de testes exaustivos com outros animais. E os
três jovens (de 24, 23 e 21 anos) tiveram melhoras significativas
em sua visão após a injeção, no
olho, de um vírus adeno-associado (considerado o mais
seguro para esse tipo de procedimento) contendo uma versão
sadia do gene RPE65.
Olho bom, olho ruim
Cada paciente pôde fazer o papel de "controle"
para si mesmo, uma vez que os cientistas só trataram
um dos olhos de cada um. Assim, foi possível comparar
a diferença de desempenho do olho tratado, em comparação
com o outro.
Os resultados foram animadores. Os cientistas mostraram que
o olho tratado, após 30 dias, mostrava sensibilidade
à luz muito maior do que o olho "controle".
Os desempenhos persistiram após 60 e 90 dias.
Mas nem tudo são flores. Os cientistas notaram que
o tratamento não restaurou completamente a normalidade
da visão. Um teste eficiente foi o exercício
de adaptar os olhos à escuridão. Normalmente,
leva-se quase uma hora para que a visão ganhe sua "potência"
máxima quando entramos num ambiente escuro. Só
que nos pacientes tratados esse número é bem
maior: mais de oito horas.
Por isso, o próximo passo da pesquisa, reportada na
edição desta semana do periódico da Academia
Nacional de Ciências dos EUA, "PNAS", é
tentar entender o que não está funcionando.
Isso deve mudar até as estratégias que os cientistas
usam para testar a capacidade da visão.
Portal G1
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